1.      项目名称
苯丁酸钠
英文名：sodium phenylbutyrate
商品名：buphenyl powder、ucyclydpharma
2.      制剂  
散剂、片剂          
3.      注册类别
原料药：3类；片剂：3类；散剂：3类
4.      适应症
 所有新生儿酶缺乏（出生后28d内表现为完全酶缺乏的），有高血氨性脑病家族史的迟发性酶缺乏（出生的第一个月后表现为部分酶缺乏）的患者。应尽早诊断、及早治疗以提高生存率。给予苯丁酸钠时应限制饮食蛋白摄入，有时需补充必需氨基酸。
  该品对于因氨基甲酰磷酸合成酶(cps）、鸟氨酸氨甲酰转移酶（otc）或精氨基琥珀酸合成酶（as）缺乏而致慢性脲循环紊乱的病人，可用作辅助治疗。
5. 药理作用
 本药为乙酸苯酯的前体药物，主要用于尿素循环障碍的附加治疗。通过调整饮食中氮摄入量及使用本类药物以排泄体内的废氮产物，可以减少尿素循环障碍患者的尿素合成。其具体作用机制如下：本药在体内经β-氧化代谢成乙酸苯酯，乙酸苯酯继而与谷氨酰氨共轭生成苯乙酰谷氨酰氨，上述2步反应均较快而完全。苯乙酰谷氨酰氨作为尿素的替代废氮产物，可通过肾脏排泄，与尿素在摩尔水平上相比，两者每摩尔均含有2摩尔氮(即1摩尔本药也可以清除2摩尔氨基酸来源的氮)。据报道，使用本药治疗尿素循环障碍患者(联合控制饮食氮摄入量)，血氨及血谷氨酸水平可有降低甚至达正常水平。

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高月
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