alexion公司：ultomiris
2024预期销售额：34.3亿美元
2018年12月，fda批准新药ultomiris(ravulizumab)上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(pnh)。该药是款*c5补体抑制剂。除已获批的pnh适应症外，ultomiris目前也在进行用于溶血尿毒综合征(ahus)的三期临床试验。另外，针对治疗重症肌无力和皮下注射可行性的临床试验也计划启动。
分析师预测，ultomiris有望成为今年推出的具商业潜力的新产品，该药已于2018年12月获得美国fda批准，预计2024年的销售额将达到34亿美元。
艾伯维：risankizumab
2024预期销售额：22亿美元
risankizumab是一款il-23抑制剂，通过与il-23的p19亚基结合来选择性阻断il-23。il-23是一种参与炎症过程的关键细胞因子，被认为与多种免疫介导的慢性病有关。除了银屑病以外，该药物还在银屑病关节炎、克罗恩病患者中进行评估，未来还计划在溃疡性结肠炎患者中进行评估。
艾伯维研发部执行副总裁兼科学官michael severino博士表示，risankizumab代表了企业推进免疫介导疾病患者治疗目标的重要里程碑。“risankizumab有潜力成为治疗斑块型银屑病的重要治疗选择，我们期待着在整个审评过程中与fda合作。”
蓝鸟生物：lentiglobin
2024预期销售额：18.7亿美元
据悉，lentiglobin获得了美国fda和欧洲药品管理局(ema)颁发的孤儿药资格，用于治疗β地中海贫血和镰状细胞贫血(scd)。fda还为lentiglobin颁发了突破性疗法认定，用于治疗tdt。此外lentiglobin还获得了fda的快速通道资格和ema的prime资格。
“中期数据表明，lentiglobin基因疗法可以解决tdt潜在的遗传病因，并增加功能性红细胞生成，” bluebird bio医学官dave davidson博士说：“两项研究的几乎全部非β0/β0基因型患者都从*输血治疗中获得了自由。
诺华：zolgensma
2024预期销售额：15.6亿美元
zolgensma是一种治疗1型脊髓性肌萎缩症(sma)的基因替代疗法，旨在解决1型sma的根本遗传原因。1型脊髓性肌萎缩症是由于smn1基因缺陷或缺失造成的遗传疾病。由于smn1基因不能正常工作，1型sma婴儿迅速失去掌管肌肉功能的运动神经元。这会导致患者无法进行呼吸、吞咽、说话和行走等基本功能。
zolgensma使用aav9病毒载体将健康的人类smn基因导入患者体内，让患者可以生成正常的smn蛋白，从而改善运动神经元功能和生存。zolgensma已经获得fda授予的突破性疗法认定，孤儿药资格和快速通道资格。
kala pharmaceuticals：inveltys
2024预期销售额：13.5亿美元
inveltys是一种新型纳米颗粒配方的bid皮质类固醇，已被证明具有良好的安全性和疗效，该药无疑将对眼科术后患者的管理带来积极的影响。
而inveltys的获批，将为患者及眼科护理专业人员提供也是一个bid眼科皮质类固醇疗法。该药在临床研究中已被证明具有临床有效性，同时保持经证实的安全性，该药将有望提高患者的治疗依从性，减少患者的治疗负担。