减少局灶节段性肾小球硬化症(fsgs)患者尿液中的蛋白质含量，这种罕见疾病会在肾脏部分形成疤痕组织，从血液中过滤出废物，可显着减慢肾脏功能的下降并延长治疗时间儿童国家医院研究人员及其同事的一项新分析显示，患者的肾脏功能衰竭。研究人员说，这些发现于2020年8月10日在线发表在《美国肾脏病杂志》上，这可能为那些能够通过现有疗法降低尿蛋白但无法完全缓解的患者提供希望。fsgs影响了总人口的每百万人口中的七个人。但是，在美国，它负责所有终末期肾脏病(eskd)病例的5%至20%，在这种情况下，肾功能严重下降，患者如果不进行透析或进行肾脏移植就无法生存。目前尚无针对fsgs的有效疗法，但类固醇和其他免疫抑制剂已在临床试验中显示出希望。美国化合物邮寄自己走正规手续，海关文件申请时间非常长，也非常难搞定，即使搞定了，等检验检疫证明到你手里很多时候，化合物已经没啥生物活性了。
fsgs的一个特征性标志是蛋白尿，其中患者尿液中蛋白质过多。fsgs治疗的大多数临床试验都集中于蛋白尿的完全缓解，这表明该干预措施正在奏效。但是，儿童国家肾脏病学部研究员兼负责人marva moxey-mims医师表示，只有一小部分患者达到了这个最终目标。取而代之的是，许多患者的蛋白尿水平有所降低，但尚不清楚这些降低是否会对肾脏健康产生重大益处。
为了调查这个问题，moxey-mims博士和她的同事使用了美国国立卫生研究院资助的fsgs临床试验的数据，该试验于2004年11月至2008年5月之间进行。这项研究的参与者– 138例由于fsgs而发展为蛋白尿的患者在2至40岁之间且对类固醇无反应-接受了两种不同的免疫抑制剂方案之一。在研究期间，他们接受了包括尿蛋白检测在内的频繁检查，随访时间最长为54个月。
结果表明，两种方案的治疗26周后，约49%的研究参与者蛋白尿得到改善。moxey-mims博士说，更重要的是，与尿蛋白水平仍然较高的患者相比，这些患者的肾脏功能随着时间的推移显着改善，这是通过一项名为估计肾小球滤过率(egfr)的测试确定的。蛋白尿的减少越大，他们的肾脏功能就越好，并且在患eskd之前，肾脏保持活跃的时间就越长。
moxey-mims博士说：蛋白尿的适度减少，甚至低至20%或30%，都会影响这些患者的肾脏健康。
moxey-mims博士指出，这一发现可能会影响fsgs治疗的临床试验设计。目前，这些试验通常必须包括大量患者，以证明如果蛋白尿完全缓解(最终仅在美国国立糖尿病，消化与肾脏疾病研究所的试验中约20%的患者中发生)才能显示出益处。点。
她说，如果研究人员使用一系列降低蛋白尿的指标作为终点，则更容易了解药物或其他干预措施是否有效。