lna tm longrna gapmers中央区是一段dna反义核酸序列(gap),两侧是经lna™修饰的核苷酸区，lna™区增强了寡核苷酸的靶向亲和性以及对核酸酶的抗性，而dna gap能激活rnase h，驱动对所结合的靶向rna的切割降解，并持续发挥作用。gapmers一般长14-16个核苷酸碱基长度，全部序列进行硫代磷酸骨架修饰，可通过细胞膜表面受体介导进入细胞中发挥功能。
图一.lnatm longrna gapmers作用机制
产 品 优 势：
1、可进入细胞核发挥功能，具有高特异性和高稳定性
2、锁核酸修饰带来高亲和性，沉默效能优异
3、更短的单链反义寡核苷酸序列（aso）获得更低的脱靶效应
4、可无需转染试剂，适用于难转染细胞和动物实验
5、方便快捷，可免费提供序列设计
注：序列设计网址: www.exiqon.com/gapmers
lnatm longrna gapmers 体内应用优势：
1、操作简单：体内的有效传送无需构建脂质体或阳离子复合物，因此工作流程更简洁；
2、给药剂量低：lna™ longrna gapmer加入了锁核酸（locked nucleic acids, lna™）和硫代磷酸（phosphorothioate , ps）修饰，具有极好的药物代谢动力学和药效动力学特性；
3、毒性更低： lna™反义寡核苷酸在体内可以被很好的接受，无需递送系统，毒性小，有望开发成为新型核酸药物；
4、稳定性高：lna™的加入增强了aso在血清中的稳定性，在穿透细胞膜屏障和与细胞内靶向位点成功相互作用获得更高潜力。
图二. 应用实例 (小鼠皮下注射 malat1 antisense lna™ gapmer，每周两次，第一周每次10mg/kg；第二周每次15mg/kg)
注：更多产品信息请咨询本公司
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