1. 项目名称
普乐沙福原料+注射剂
英文名：plerixafor
商品名：普乐沙福
化学名: 1,1′-[1,4-phenylenebis(methylene)]bis-1,4,8,11-tetraazacyclotetradecane
分子式：c28h62br8n8 
2. 注册类别
化药3.1类
3. 适应症
联用粒细胞集落刺激因子(g-csf)动员非霍奇金淋巴瘤和多发性骨髓瘤患者的造血干细胞自骨髓进入外周血循环,以供采集并进行自体移植。
4. 规格
注射液 20毫克/毫升，1.2毫升/瓶
5. 药理作用
mozobil是一种造血干细胞激活剂以及cxcr4趋化因子拮抗剂。cxxr4属于特异性的基质细胞衍生因子1（sdf-1），sdf-1具有潜在的淋巴细胞趋化活性。由于sdf-1与cxcr4之间的相互作用对于造血干细胞停留在骨髓内具有非常重要的作用，所以能够阻断cxcr4受体的药物应该具有“动员”造血干细胞“释放”入血液的能力。mozobil与粒细胞集落刺激因子（g-csf）联合应用可将造血干细胞释放入周围血液中，收集后即可用于非霍奇金淋巴瘤和多发性骨髓瘤患者的自体移植。
6. 国内外有关该品研究现状或生产使用情况
mozobil的剂型是注射液，用于皮下注射。接受mozobil治疗前，患者需先给予g-csf每天一次共4天。mozobil最迟要在进行干细胞分离之前大约11个小时使用，最长可连续给药4天。推荐初始剂量为0.24mg/kg，皮下注射。剂量不能超过40 mg/d。对于有中到重度肾损伤的患者（肌酐清除率 =50 ml/min），mozobil的剂量要减1/3，降到0.16 mg/kg。
fda批准mozobil上市是基于两项安慰剂对照临床研究的结果。两项研究中，均将患者分为两组，在进行干细胞分离的前一晚随机给予mozobil0.24 mg/kg或安慰剂。在首次给予mozobil或安慰剂前以及进行干细胞分离的每个早上给予g-csf 10mg/kg共4天。第一项研究：共入组298例非霍奇金淋巴瘤患者。结果表明，给予mozobil和g-csf联合治疗的患者，有59%的患者的外周血中可收集到≥5×106的cd34+ cells/kg，而用安慰剂和g-csf的患者只有20%可收集到（p<0.001）。mozobil组收集到5×106的cd34+cells/kg的中位天数为3天。而安慰剂组没有达到中位时间。第二项研究：入组了302例多发性多发性骨髓瘤患者。结果表明，给予mozobil和g-csf联合治疗的患者，有72%的患者可在外周血中收集到≥6×106的cd34+cells/kg，而用安慰剂和g-csf的患者只有34%可收集到（p<0.001）。mozobil组收集到6×106的cd34+ cells/kg的中位天数为1天，安慰剂组为4天。
有关mozobil长期安全性和有效性的研究正在进行中（3101-ltf），将历时5年，对患者的死亡结局以及疾病状态（复发或无病生存）进行评价。
不良反应主要包括：腹泻、恶心、乏力、注射部位反应、头痛、关节痛、头昏、呕吐等。
该药是一种造血干（祖）细胞激活剂，同时可刺激造血干（祖）细胞增殖、分化进入血液循环的功能。多项试验研究证明mozobil在粒细胞刺激因子（g-csf）或粒单核细胞刺激因子（gm-csf）联合作用下，可使造血干（祖）细胞增殖，释放入外周血中的数量明显增多，使末梢血cd34+细胞群和造血祖细胞集落增加，可使自体造血干细胞移植的成功率明显增加。
由于非霍奇金淋巴瘤（nhl）和多发性骨髓瘤（mm）大部分缓解病例和进展病例需进行末梢血自体造血干细胞移植，而mozobil联合g-csf又能明显提高患者外周血中cd34+细胞的数量，大约可使60%病人的外周血cd34+细胞增加，保证了nhl和mm患者自体造血干细胞移植的成功。
7. 市场前景　　 
一直以来，随着对nhl研究的深入发展，人们在致力于寻求最好的方法、方案来治疗nhl的患者，以提高治愈率，降低病死率及预防并发症。现在最常用的治疗方法有化疗、造血干细胞移植和免疫及靶向治疗。最近研究显示，造血干细胞支持的大剂量化疗（hdct）/自体造血干细胞移植（asct）已成为nhl的重要治疗手段之一，并被列入nccn淋巴瘤治疗指南；尤其是复发性和难治性病例，显示出的临床价值进来已经收到了广泛的关注。
8. 知识产权情况
申报没有专利障碍。
9．原料药工艺路线及研究情况
已完成小试开发，待中试放大，可进行申报。
10. 制剂处方工艺研究情况
进行了初步试验，待与合作厂家合作申报
11. 费用
原料药，至大生产，（不包括申报）：50万；
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高月
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