协和医学院儿童药物研究所以寻找和研究防治严重危害人民健康的主要疾病的药物为方向，协和医学院儿童药物研究所坚持以创制具有自主知识产权的新药为重点，以中草药和天然产物研究为基础，协和医学院儿童药物研究所采用现代医药学理论和高新技术开展多学科综合性研究。协和医学院儿童药物研究所新药研究的主要方向为抗肿瘤药物、防治心脑血管病药物、作用于神经精神类疾病的药物和抗老年退行性疾病药物、抗肝炎药物、抗炎免疫类药物、抗糖尿病药物等。