北京协和医学院儿童药物研究所以寻找和研究防治严重危害人民健康的主要疾病的药物为方向，北京协和医学院儿童药物研究所坚持以创制具有自主知识产权的新药为重点，以中草药和天然产物研究为基础，北京协和医学院儿童药物研究所采用现代医药学理论和高新技术开展多学科综合性研究。